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12:24am 30/03/2022
重大突破! 基因疗法可望根治镰刀型贫血
重大突破! 基因疗法可望根治镰刀型贫血 骨髓移植非唯一解答
(图:网络照)

在过往医学极限之下,绝大多数遗传疾病都难以根治,其中镰刀型贫血就是一例,过往仅有骨髓移植才可能根治,科学家开发出创新的基因疗法,将可望在不进行骨髓移植的情况下,大幅改善患者状况,甚至治愈疾病。

发表在学术期刊《新英格兰医学杂志》的研究报告中,科学家利用一项创新的基因疗法,对镰状红血球贫血症(SCA)患者实施治疗,结果显示,这种新技术可望终结这项疾病带来的痛苦。

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镰刀型贫血是一种罕见的遗传性疾病,患者红血球天生出现弯曲形镰刀状异常,带来贫血、细菌感染与中风并发症与健康问题,并常导致患者早逝,过往仅骨髓移植被视为有效的治愈方式,但是骨髓移植不只有致命风险,难以取得配对更是无法大规模实施的原因。

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这种遗传疾病的罪魁祸首是来自双亲的不正常隐性基因,导致血红蛋白出现功能障碍,这次实验中出现的新技术,便是将无害的病毒载体搭载正常基因送入婴幼儿体内,将健康的基因指令“更新”至病患身体。

在接受了新疗法后,患者们都能自体制造健康的红血球,体内镰状贫血症状都获显著减轻或是彻底消失。根据了解,团队未来将持续推进基因疗法的研究进程,望能尽速造福世人。

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镰刀型贫血
基因疗法

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