重大突破！ 基因疗法可望根治镰刀型贫血

在过往医学极限之下，绝大多数遗传疾病都难以根治，其中镰刀型贫血就是一例，过往仅有骨髓移植才可能根治，科学家开发出创新的基因疗法，将可望在不进行骨髓移植的情况下，大幅改善患者状况，甚至治愈疾病。

发表在学术期刊《新英格兰医学杂志》的研究报告中，科学家利用一项创新的基因疗法，对镰状红血球贫血症（SCA）患者实施治疗，结果显示，这种新技术可望终结这项疾病带来的痛苦。

镰刀型贫血是一种罕见的遗传性疾病，患者红血球天生出现弯曲形镰刀状异常，带来贫血、细菌感染与中风并发症与健康问题，并常导致患者早逝，过往仅骨髓移植被视为有效的治愈方式，但是骨髓移植不只有致命风险，难以取得配对更是无法大规模实施的原因。

这种遗传疾病的罪魁祸首是来自双亲的不正常隐性基因，导致血红蛋白出现功能障碍，这次实验中出现的新技术，便是将无害的病毒载体搭载正常基因送入婴幼儿体内，将健康的基因指令“更新”至病患身体。

在接受了新疗法后，患者们都能自体制造健康的红血球，体内镰状贫血症状都获显著减轻或是彻底消失。根据了解，团队未来将持续推进基因疗法的研究进程，望能尽速造福世人。