（纽约15日综合电）美国Alnylam药厂公布一种令基因“静止”的药物最新临床测试结果，显示药物有效治疗被称为“吸血鬼病”的罕见遗传性代谢疾病“卟啉病”（porphyria），减缓病症产生的严重痛楚，其中严重发病次数大减70%。

专家表示，药物效果超好，令人惊喜，是基因疗法有望带来医药革命的又一例证，相信背后机制可用于治疗其他此前无药可治的疾病。

卟啉病又称紫质症，是一种用于制造血基质（haem）的酵素不足导致。血基质可构成红血球中用于运输氧气的血红蛋白，例如血基质合成有问题，令蛋白质卟啉累积而致病。

卟啉病可致瘫甚至死亡

卟啉病患病率估计约每1至5万当中有一人，目前无治愈方法，只能针对皮肤对光敏感、疼痛的病征治疗，其中急性间歇性卟啉病（AIP）尤为严重，可导致瘫痪甚至死亡。相传英王乔治三世晚年受精神问题困扰，可能是卟啉病所致。

研究以RNA干扰素Givosiran作为治疗AIP药物，邀请18国共94名病人测试，每月注射Givosiran一次，受试者都是每月发病2次、年龄在12岁或以上。

参与临床测试的39岁英国患者伯勒尔于15岁确诊，27岁起几乎每月发病一次，需入院治疗。她说，病发引致的痛苦“比分娩时的痛楚更可怕”，令她无法入睡，强力止痛药吗啡亦无效用，她形容那痛楚遍及全身，令人难以承受。

她说，自己已被疼痛缠扰10年，几乎每天都要吃止痛药，没想过能获治疗，至今有近一年不用入院，亦重获应付日常生活的力量，有如“脱胎换骨”。

Alnylam总裁格林称，公司正向欧美药物监管机构申请推出有关药物，料相关程序将于今年中完成。负责监督测试的英国伦敦国王学院儿科血液学专家里斯称，基因静止是重要的创新疗法，对其出色效果感惊喜。他相信新疗法可望未来用于治疗其他疾病。