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2019-04-15 16:01:10  2038972
美基因疗法效果佳‧新药可治“吸血鬼病”
国际拼盘

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有支援紫质症病患组织发起关注周,希望世人更认识这罕有病。科学家最新研究发现,有药物可令基因“静止”,被视为基因医学变革又一例证。(互联网照片)


(纽约15日综合电)美国Alnylam药厂公布一种令基因“静止”的药物最新临床测试结果,显示药物有效治疗被称为“吸血鬼病”的罕见遗传性代谢疾病“卟啉病”(porphyria),减缓病症产生的严重痛楚,其中严重发病次数大减70%。


专家表示,药物效果超好,令人惊喜,是基因疗法有望带来医药革命的又一例证,相信背后机制可用于治疗其他此前无药可治的疾病。


卟啉病又称紫质症,是一种用于制造血基质(haem)的酵素不足导致。血基质可构成红血球中用于运输氧气的血红蛋白,例如血基质合成有问题,令蛋白质卟啉累积而致病。


卟啉病可致瘫甚至死亡


卟啉病患病率估计约每1至5万当中有一人,目前无治愈方法,只能针对皮肤对光敏感、疼痛的病征治疗,其中急性间歇性卟啉病(AIP)尤为严重,可导致瘫痪甚至死亡。相传英王乔治三世晚年受精神问题困扰,可能是卟啉病所致。


研究以RNA干扰素Givosiran作为治疗AIP药物,邀请18国共94名病人测试,每月注射Givosiran一次,受试者都是每月发病2次、年龄在12岁或以上。


参与临床测试的39岁英国患者伯勒尔于15岁确诊,27岁起几乎每月发病一次,需入院治疗。她说,病发引致的痛苦“比分娩时的痛楚更可怕”,令她无法入睡,强力止痛药吗啡亦无效用,她形容那痛楚遍及全身,令人难以承受。


她说,自己已被疼痛缠扰10年,几乎每天都要吃止痛药,没想过能获治疗,至今有近一年不用入院,亦重获应付日常生活的力量,有如“脱胎换骨”。


Alnylam总裁格林称,公司正向欧美药物监管机构申请推出有关药物,料相关程序将于今年中完成。负责监督测试的英国伦敦国王学院儿科血液学专家里斯称,基因静止是重要的创新疗法,对其出色效果感惊喜。他相信新疗法可望未来用于治疗其他疾病。



文章来源 : 星洲日报 2019-04-15


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