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18/04/2019
美国首例·“基因剪刀”治疗2癌病患

(美国·华盛顿17日讯)美国全国公共广播电台(NPR)报道,宾夕法尼亚大学已展开利用“基因剪刀”CRISPR技术治疗癌的临床测试为两名癌症病人治疗,成全美首例。

CRISPR利用分子工具直接剪贴目标DNA以作修改。NPR报道,宾夕法尼亚大学获美国食品及药物管理局(FDA)批准,以18名病人测试CRISPR治疗癌症的效果,其中两人已接受治疗。当中一人患有多发性骨髓瘤(multiple myeloma),另一人患有肉瘤(sarcoma),两人均曾接受一般癌症治疗,其后复发。

专家先从接受测试病人体内取出免疫细胞,利用CRISPR技术改变这些细胞的基因,再放回病人体内,希望令这些细胞能针对癌细胞将之杀灭。

与中国科学家贺建奎以CRISPR修改人类胚胎基因可能令涉及的基因遗传至下一代不同,今次测试的基因修改只涉及个别病人,不会影响其他人类基因。宾夕法尼亚大学发言人承认已展开有关临床测试,会在适当时机公布测试结果。

去年FDA计划放宽基因治疗测试的监管,容许只由FDA审批,毋须国立卫生研究院(NIH)同时批准的做法,掀起研究热潮。美国、加拿大、欧洲等地均准备测试CRISPR治疗人类各种疾病的效果,例如德国早前已测试以CRISPR治疗乙型地中海贫血,美国麻省亦将测试以CRISPR治疗会导致失明的莱伯氏先天黑蒙症,此项测试更将是科学家首次直接编辑仍在人体内的细胞基因。

美国加州大学柏克莱分校基因编辑专家乌尔诺夫称,CRISPR已跨过摸索阶段,“全球将看见CRISPR能够为世界作出的贡献”。芝加哥大学生物伦理专家佐洛斯则强调CRISPR治疗仍在实验阶段,会否令DNA出现预期之外的变化,甚至导致健康问题仍成隐忧,需要更谨慎处理。

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