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2019-04-19 16:29:30  2041244
爱滋病毒能救人·气泡男孩病患者免疫系统恢复
国际拼盘

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患上SCID的2岁男童艾尔瓦(左)在接受基因治疗并成功治愈SCID,可离开无菌胶囊,过正常生活。他是10名接受基因疗法治疗的其中一位患者。右为他的妈妈。(图:美联社)


(田纳西19日综合电)爱滋病毒能救人? 


美国有专家利用爱滋病毒作为基因疗法工具,为10名患有“X1型严重复合型免疫缺乏症”(SCID-X1)的婴儿治疗。学者周四发表研究公布其中8人的治疗效果,称他们的免疫系统恢复运作。


田纳西州圣犹达儿童研究医院和加州大学三藩市分校辖下的贝尼奥夫儿童医院,早前安排10名2至14个月大婴儿接受基因疗法治疗,并追踪他们7至25个月。


SCID-X1患者由于没有免疫系统保护,只能在完全无菌的环境中生活,患者以男孩居多,因此称为“气泡男孩病”,一般活不过2岁。这种病是因为病人体内“白介素2受体γ亚基”(IL2RG)基因异常,导致无法产生足够和正常的T细胞或B细胞,令患者免疫力低下。


在上述疗法中,专家抽取患者婴儿的骨髓后,再利用一种经过改造的爱滋病毒作为媒介,把正常的IL2RG基因植入病人血液干细胞的DNA内。这些经过基因修正的血液干细胞经检测安全后再注射回病人体内,这方法不会令患者感染爱滋病。


治疗后3个月,有8名儿童体内均产生出没有缺陷的免疫细胞,一名儿童12个月后亦成功接受第2次基因治疗,至于第10名儿童去年12月开始治疗,目前体内免疫系统正常,他们亦没出现白血病这副作用。


目前治疗SCID-X1的最好方法是接受家人骨髓移植,但80%病例的患者都未能配对到合适骨髓,需要利用其他捐赠者的血液干细胞。然而换骨髓未必可根治疾病,亦有很大机会出现副作用。


此前亦有基因疗法尝试治疗“气泡男孩病”,但需配合化疗,亦有可能引致镰刀型红血球疾病(SCD)、地中海贫血等疾病。


须进一步研究确认疗效


不过,今次研究只追踪婴儿7至26个月,专家要进一步研究才能确认疗法是否根治病情。



文章来源 : 星洲日报 2019-04-19


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