发布: 5:59pm 22/02/2025

帕金森病

有望延缓帕金森病造福百万患者中科学家重大突破

（北京22日综合电）中国国家神经疾病医学中心、脑功能与脑疾病全国重点实验室、复旦大学附属华山医院郁金泰团队近日发现柏金逊病全新治疗靶点FAM171A2并筛选出候选药物，未来有望用于对柏金逊病进行早期干预。相关成果2月21日发表在《科学》上。

既往研究发现，病理性α-突触核蛋白在脑内异常聚集传播是柏金逊病核心机制，传统疗法仅能缓解症状无法延缓病程。郁金泰团队历时5年攻关，发现神经元膜受体FAM171A2蛋白是致病蛋白传播的“智能识别门”，其含量与患者脑内病理蛋白水平呈正相关。通过转基因动物实验证实，抑制该蛋白可有效控制帕金逊样症状进展。

基于这一发现，研究团队运用人工智能技术对7000余种化合物进行筛选，锁定候选药物bemcentinib。

体外及动物实验表明，该小分子药物可阻断FAM171A2与致病蛋白结合，抑制多巴胺能神经元对病理蛋白的摄取。

《科学》评价称，该研究成果提供了阻断病理传播并延缓疾病进展的潜在治疗方法。

更多视频