（华盛顿16日法新电）医生们周四表示，美国一名罹患罕见疾病的婴儿成为有史以来首位接受个人化基因编辑技术治疗的患者。这项技术为其他患有不明疾病的人带来了希望。
这第一个接受治疗的小病患名叫KJ马尔登，如今已是一个9个半月大的男婴，有着胖胖的脸颊和蓝色大眼睛。
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他在出生后不久被诊断出患有一种称为氨甲酰磷酸合成酶（CPS1）缺乏症的罕见且严重疾病。此疾病是由一项基因突变引起，而该基因会产生一种对肝脏功能至关重要的酶。罹患此疾病，将导致患者无法排出代谢机能产生的某些有毒废物。
医生们首次利用基因编辑疗法治疗马尔登，这种疗法是科学家专门为修复其独特突变而制定。男婴接受了3次输注，其中含有数十亿个微型基因编辑器，而这些编辑器瞄准了其肝脏中的突变，似乎已经纠正了他的缺陷。
医生需要对男孩进行更长时间的追踪，以确定治疗效果如何。但到目前为止，个人化疗法似乎至少部分扭转了他的病情，降低了他遭受脑损伤甚至死亡的风险。
婴儿的母亲妮可在她孩子接受治疗的费城儿童医院发布的一段视频中说：“你上网搜索‘CPS1 缺乏症’的话，看到的会是死亡率，或是肝移植的讯息。”
在病程不见乐观之下，医生提出了一项过去从未做过的建议，即使用一种相当于分子剪刀的技术“Crispr-Cas9”来个人化修正这名婴儿的基因组。这种技术的发明人获得2020年的诺贝尔化学奖。
男婴的父亲凯尔表示，他和妻子面临着一个几乎不可能作出的决定。“我们要么同意（让他）接受肝脏移植，要么给他这种此前从未有人用过的药，对吗？”
最终，他们同意让孩子注射一种专为他设计的输液，来修正他的基因突变。
医疗团队成员、儿科遗传学专科医生阿伦斯-尼克拉斯说：“这种药物真的是专门为KJ设计的，所以他所携带的基因变异是他特有的。这就是个人化医疗。”
医疗团队于周四在《新英格兰医学杂志》上发表了他们的研究成果。他们表示，其治疗结果为其他患有遗传疾病的人带来了希望。
现在，这名男婴可以接受富含蛋白质的饮食，而这是他过去不被允许的。此外，他也不再需要像以前一般服用那么多药物。
不过，医疗团队表示，他需要长期复诊，以监测该治疗的安全性和有效性。
阿伦斯-尼克拉斯表示，她希望这一成果能让这个男孩有朝一日几乎不用药物就能康复。
这位医生说：“我们希望他是众多受益于这种可根据个别患者需要进行调整的治疗方法患者中的第一人。”
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