干细胞角膜修复成功率93% “借眼还眼”攻克致盲损伤



(马萨诸塞21日综合电)一项早期临床实验显示,一项突破性的干细胞疗法成功修复了93%患者的角膜损伤,有望使“不可逆”的致盲损伤得到逆转。
角膜是覆盖眼球前部的透明圆顶结构,负责聚焦光线,使视觉清晰。角膜外缘存在一种被称为角膜缘上皮干细胞(Limbal Epithelial Cells)的特殊细胞,能够分化成角膜上皮的任何细胞,负责修复日常磨损或轻微损伤。
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然而,严重的化学灼伤、感染或史蒂文斯-约翰逊综合征(Stevens-Johnson Syndrome)(一种导致眼部黏膜起泡的疾病),可能会彻底破坏这些干细胞,导致角膜永久性受损,进而导致失明。
传统角膜移植手术无法治疗此类损伤,因为移植手术仅替换受损的角膜中心部位,而无法修复外缘缺失的干细胞。
培养成细胞片再移植
为此,科学家提出了一种创新疗法:从患者的健康眼中提取干细胞,在实验室中培养成细胞片后,再通过手术移植到受损眼中。这种名为“培养自体角膜缘干细胞移植”(Cultivated Autologous Limbal Epithelial Cell Transplantation,CALEC)的新技术,为患者带来了新希望。
这项疗法最早于2018年在美国波士顿马萨诸塞眼耳医院进行小型临床试验,初步测试了4名因化学烧伤导致单眼受损的患者。这是美国首次开展的干细胞角膜修复治疗。在追踪观察患者一年后,试验结果显示,该疗法可行、安全,并具有潜在疗效。
成功修复14患者角膜
在后续扩大规模的临床试验中,研究团队追踪了15名患者,结果显示18个月后,有14名患者的角膜成功修复。
马萨诸塞州眼耳医院角膜服务部副主任、试验负责人乌拉·尤库纳斯医告诉《生命科学》,本次试验的成功标准包括,受损角膜表面得以恢复,细胞重新生长:曾阻碍视力的异常血管消退:眼部疼痛和不适显著减轻。
此外,移植手术未引发严重副作用,仅有一名患者出现与治疗无关的细菌感染。
70%患者视力改善
尤库纳斯指出,虽然该疗法主要用于修复角膜表面,不直接恢复视力,但研究人员指出,大约70%的患者在18个月后视力有所改善。不过,如果角膜的更深层组织仍有损伤,患者可能仍需进行传统角膜移植以彻底恢复视力。
研究人员还发现,角膜损伤越严重的患者,对治疗的反应时间越长。其中一名角膜严重受损的患者在18个月后仍未完全受益,这可能与损伤程度较深有关。
这种新疗法目前只能治疗单眼失明的患者,因为它需要从患者另一只健康的眼中提取干细胞。不过,研究团队希望未来能够改进这一疗法,使用器官捐赠者的干细胞,而非患者自身的组织。这样一来,那些双眼受损的患者也有望接受治疗,但免疫排斥的风险仍需谨慎考虑。
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