卫部：治疗NF1患童 “孤儿药”Koselugo 获准使用

（八打灵再也6日讯）卫生部同意批准归类为治疗罕见疾病的“孤儿药”（Orphan Medicine），即10毫克和25毫克的Koselugo Hard Capsules。

上述药物分别含有10毫克和25毫克Selumetinib有效成分。

卫生总监丹斯里诺希山说，今日召开的第383次药品控制执法组（PBKD）会议作出上述决定。

他说，有关药物的产品注册商为阿斯利康、厂商为美国Patheon药厂，Koselugo是出现症状却不能手术的丛状神经纤维瘤（PN）儿童患者唯一的治疗方式，适用于3岁或以上的第一型神经纤维瘤病（NF1）儿童。

根据我国的孤儿药指南，第一型神经纤维瘤病属于罕见疾病，因此Koselugo已经被归类为孤儿药，可以在120个工作日期间优先获得评估，而一般注册药物需要245个工作日以进行评估。

他指出，Koselugo是首个获得PBKD批准，适用于不能手术的第一型神经纤维瘤病（NF1）患者。

卫生部通过国家药剂监管机构（NPRA）持续监督和评估Koselugo的最新数据，确保此产品的品质、安全和有效性。