【科普广播站/04】杨卉颖/我要猪的基因干什么？

而广西医科大学的研究团队恰恰打破了这一难题。他们通过基因治疗的手段，把一小段猪的遗传信息“嵌入”癌细胞中，让癌细胞有了猪细胞的特征，使得免疫系统能够迅速将其识别为“非自体细胞”，从而触发强烈的排斥和攻击反应。

这项研究首先在猴子身上测试，效果显著后推进到第一阶段的人体临床试验，涵盖了多种癌症类型，包括肝癌、卵巢癌、宫颈癌、肺癌、食道癌、乳腺癌以及皮肤癌。结果显示：在20名患者中，1名患者病情完全缓解，6人部分缓解，11人病情稳定，病情控制率达到了90%。更令人振奋的是，参与者未出现严重副作用或免疫排斥反应。研究者们目前已经递交第二与第三阶段的临床试验申请。

●没有化疗与大手术的新抗癌之路

如果这项基因疗法能够成功推广至各大医院，将意味着癌症患者未来或许不再需要承受传统化疗带来的种种副作用，例如脱发、体力衰弱、肌肉流失以及免疫系统受损等。这些令人痛苦的治疗过程，未来可能会被更温和的方式取代——例如每两到三个月注射一次基因治疗药物，直到病情得到缓解。

随着越来越多基因治疗手段的研发和临床推进，传统化疗在癌症治疗中的主导地位正在逐渐被改写。基因治疗与免疫治疗有望共同构建起下一代的癌症治疗新格局。

本文将聚焦目前在生物医药领域里正在开发、还没有完全用于临床治疗的基因疗法，以及它的潜力与未来。

●什么是基因治疗？

基因治疗是指将特定的遗传信息（DNA或RNA）导入患者细胞，以修复、替换或调节异常基因的功能，进而达到治疗或缓解疾病的目的。

人体约有2万至2.5万个基因，基因是制造身体所需蛋白质的“说明书”。每组基因通常都有两个副本，分别来自父与母。基因通过转录与翻译过程，合成蛋白质。这些蛋白质决定了我们能不能呼吸顺畅、走路协调，甚至决定我们消化食物的方式。

一旦某些基因出现了问题，比如结构受损、顺序错乱或者部分缺失，就会导致相应蛋白质功能失常，从而引发疾病。造成这种变化的原因很多，可能是自然老化、环境污染、高强度紫外线，也可能是家族遗传。有时身体会自动修复这些错误，但修复机制本身也会衰老。当错误积累过多而无法修正时，疾病就发生了。

基因治疗正是要针对这些“错误”，加以修复、替换，或者彻底关闭不该工作的基因片段，帮助身体恢复正常功能。

●我们要怎么把新的基因送进细胞里？

DNA片段并不能自行从细胞外进入到细胞内工作。即使意外被细胞吞入，也可能被细胞内的酶分解得粉碎。因此，科学家需要一个“快递系统”——一个能够安全、精准将新基因送入目标细胞的载体。

这时候，病毒成了最理想的选择。病毒天生擅长入侵细胞，在漫长的进化过程中，它们发展出了一整套潜入特定细胞的能力。科学家将这些病毒进行“改造”，去除其致病能力，仅保留作为“运输工具”的外壳与“导航标签”。甚至还会更进一步，用人工标签替代病毒本来的“导航标签”，让它们能够专门识别癌细胞或其他病变细胞。

广西医科大学这项研究所使用的，就是一种专门攻击肿瘤的病毒——溶瘤病毒。它不仅能精准进入癌细胞，还天然具备破坏肿瘤的能力。通过把猪基因包裹进这种病毒里，就能直接把“异物信息”送进癌细胞，大大提升治疗效率。

不过，开发这种基因载体绝非易事。每种病毒“快递系统”都需要经过大量测试，确保安全、有效、不会引起过度免疫反应。这也是基因疗法研发周期往往长达10年以上的原因之一。

●基因治疗的方案有哪些？

目前，主流的基因治疗方案可以大致分为以下几种：

1. DNA编辑修复：通过编辑基因本身来修正错误，让细胞重新制造出正常功能的蛋白质。常用于治疗如囊性纤维化、遗传性失聪等遗传疾病。

2. RNA疗法：RNA是DNA的“副本”，主要负责把基因信息送去转译成蛋白，但其实RNA也有着调节基因开关的功能。这类疗法可阻断有害蛋白的生产，或截断蛋白突变的部分，生产仍可运作的蛋白，用以治疗如亨廷顿舞蹈症这类神经退行性疾病。

3. 细胞疗法（如CAR-T）：通过从患者体内提取免疫细胞，改造后再注入，使其能识别并杀死癌细胞。已在部分白血病治疗中获得批准并投入使用。

4. 引入新基因：就像广西医科大学的研究一样，用完全不同物种的基因来对抗癌症。又或如之前逆转老化一文所说的引入新一批长寿基因来逆转器官的年龄。

●这跟我有什么关系？

也许你会想，基因治疗听起来高深莫测，好像离我们普通人的生活很远。但事实上，它正在悄悄改变医学和我们对健康的理解。

首先，遗传疾病并不罕见。全球有约3.5%到5.8%的人受到不同程度的遗传病影响。而随着基因检测的普及，更多隐性病症正在被发现。

其次，许多因器官疲惫而导致的疾病也有潜在的基因治疗机会。例如视力退化（近视、远视和散光）、听力损失、关节退化等，若能通过基因治疗唤醒修复机制，也许就无需进行手术或长期佩戴辅助器。

第三，未来的基因疗法可能不仅局限于基因本身，还将发展为组织修复技术，重建角膜、皮肤、骨头甚至神经系统。医学将不再只是延长寿命，而是延长健康寿命。

●写在最后

当然，基因治疗仍处在发展阶段。但日后如果它们被投入于抗癌治疗，则会相当依赖患者自身免疫系统的健康状况。现今已经投入临床应用的CAR-T细胞疗法也是如此。一旦免疫力不足，治疗效果可能打折扣。因此，保持一个健康的身体依旧至关重要。

研究表明，规律的运动、良好的饮食习惯和生活作息能够帮助免疫系统更好地运作。在未来或许病痛的阴霾终将散去——治疗癌症不再依赖大刀阔斧的手术和苦不堪言的化疗，而是靠几支注射加日常慢跑来恢复健康。

也许，那一天比我们想像中更近。

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